Gene therapy

Analytical tools and expertise to fast-track your life-changing gene therapy products

Unleash the power of world-leading analytical technology and specialist industry expertise to deliver the gene therapies of the future.

What challenges are gene therapy developers facing today?

The use of viruses as cell and gene therapy vectors is complex, and in this fast-moving field there is no playbook to help you develop methods and safely scale-up products and processes.  

Do you recognize these challenges?

  • Establishing a fit-for-purpose analytical toolset to identify and validate the critical quality attributes of complex proteins
  • Identifying and implementing appropriate methods that generate the data needed to ensure the safety, potency, and purity of viral vectors
  • Keeping up to date with the latest technology and approaches, while quickly repurposing existing tools and processes 
  • Staying compliant with constantly evolving regulatory guidelines that vary from country to country
  • Finding the efficiencies, people, and resources to develop innovative products and processes 
  • Overcoming the hurdles associated with complex tasks, such as capsid design, quality control and process optimization 
  • Successfully transferring new discoveries to scale-up and manufacturing

Malvern Panalytical can help

Malvern Panalytical provides more than world-leading instrumentation. 

Developing viral vectors requires fit-for-purpose tools and the know-how to apply them to generate the data you need. With years of experience supporting customers in the development of gene therapy products, our application scientists have the knowledge help you access breakthrough insights from your analytical toolbox.

Work with us to overcome your gene therapy challenges: 

  • Utilize fit-for-purpose analytical instrumentation that identifies multiple critical quality attributes and delivers efficient and compliant methods
  • Discover tools to characterize viral titer, empty/full ratio, aggregation content and batch-to-batch consistency via an orthogonal approach to analytics across multiple vectors
  • Quickly realize the full value of your investment in analytical technology with training and support for your team
  • With unrivaled experience in the use of advanced instrumentation for gene therapy applications, our scientists can act as a flexible extension to your team
  • We provide method development services to overcome your specific challenges
  • We help you develop reliable, repeatable techniques that improve the efficiency of your workflows 


We’re ready to apply a combination of analytical instrumentation and years of experience to provide flexible support, wherever and whenever you need it – to drive forward the therapies of the future.

OmniSEC

Take control of the performance, quality and value of your gene therapy product with the world’s most advanced multi-detector GPC/SEC system
OmniSEC

Are you ready to overcome your challenges?

Whatever characterization challenges you are facing, chances are we’ve worked with a team just like yours and helped them implement the technology and methods needed to make safe and effective drug products faster. 

To find out how our team of experts can accelerate the development of your next product and speed up your journey to market, contact us today.  

Development solutionsViral capsid designProcess development
From capsid design, through to the optimization of downstream process conditions. From formulation and stability tests to the extended characterization of drug substances and drug products.Comprehensive physicochemical, biochemical and biological data provide insights on the performance of viral vectors, helping with the selection of the optimal viral capsid.The gene therapy production process must meet strict regulatory requirements and other internal expectations for quality, timelines and costs - which calls for fit-for-purpose solutions and specialist expertise.

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生体内遺伝子治療の開発ワークフローにおけるMalvern Panalyticalの応用ソリューション

カプシドの設計から、下流のプロセス条件の最適化、製剤化、安定性試験、原薬および医薬品の広範囲の特性評価まで、ダイナミック光散乱(DLS)光散乱電気泳動法(ELS)多角度動的光散乱(MADLS)サイズ排除クロマトグラフィー-多角度光散乱法(SEC-MALS)ナノ粒子トラッキング法(NTA)等温滴定型カロリメトリー(ITC)示差走査型カロリメトリー(DSC)などの技術が、ウイルスベクターの主要な分析や品質属性について研究者が把握するために、以下の特性評価、比較、および最適化に使用されます。

  • カプシドサイズ(DLSSECNTA)
  • カプシド力価または粒子数(MADLSSECNTA)
  • 総ウイルス中のゲノム含有ウイルス粒子の割合(SEC
  • 凝集体形成(DLSMADLSSECNTA)
  • 断片化(SEC)
  • 熱安定性(DLS, DSC)
  • 高次構造解析(DSC)
  • 血清型の同定(DSC)
  • カプシドの脱コーティングとゲノム排出(DLSおよびDSC)
  • 受容体との結合(ITC)
  • 電荷(ELS)


DLS、MADLS、SEC-MALS、NTA、ITC、およびDSCは、最小限のアッセイ開発を要するラベルフリーの生物物理学的手法であり、あらゆる段階で容易に適用できるため、遺伝子治療開発の分析ワークフローを強化します。

注目のソリューション

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世界最先端のマルチ検出器GPC/SECシステム
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注目の技術

DLS - 動的光散乱法

ナノ粒子を実用的に計測できる、最も良く知られ、実績のある分析手法
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光散乱電気泳動法 (ELS)

電気泳動移動度とゼータ電位測定のための、光散乱電気泳動法(ELS)
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ITC - 等温滴定型カロリメトリー

生体分子間相互作用の機能とメカニズムを分子レベルで理解するためのラベルフリーによる結合親和性とサーモダイナミクスの測定
ITC - 等温滴定型カロリメトリー

研究と初期開発: ウイルスカプシドの設計

遺伝子治療の発見プロセスは従来の創薬よりも短縮化されていますが、製品が複雑になると、安全で効果的な製品の提供を保証するために、早期に対処しなければならない追加の課題が発生します。 これらの課題には、次のようなものがあります。

  • 最適な特性と機能に基づいたウイルスカプシドの選択
  • 元のウイルスカプシドの特性や機能を向上および変更するための合理的なタンパク質工学


どちらのケースでも、物理化学的、生化学的、および生物学的データの包括的なセットに基づいてソリューションが構築され、ウイルスベクターの性能を明らかにし、選択プロセスに関するフィードバックを提供します。

この段階で、DLSMADLSSEC-MALSITCDSCを使用した、改変されたカプシドおよびウイルスベクターの広範な生物学的特性評価を行うことで、カプシドサイズと力価の測定、凝集体形成、総ウイルス中のゲノム含有ウイルス粒子の割合、受容体結合、熱安定性、カプシドの脱コーティングの傾向を通じて、重要な品質指標の信頼できる評価と生化学的および生物学的アッセイ結果の解釈をサポートします。

注目のソリューション

MicroCal シリーズ

生体分子の安定性と相互作用を特性評価するためのマイクロカロリメーター
MicroCal シリーズ

OmniSEC

世界最先端のマルチ検出器GPC/SECシステム
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遺伝子治療プロセスの開発

遺伝子治療の製造プロセスは、厳格な規制要件、およびその他の品質、スケジュール、コストに関する内部の期待を満たす必要があります。 目的に合ったソリューションは、分析ワークフローをサポート、および強化し、以下の課題に対処するために必要です。

  • 製品が非常に複雑である
  • 設計および開発における遺伝子導入のためのウイルスベクターの多様性 
  • 大きな変動が生じている長期間の分析アッセイを伴う不適切な下流工程


下流の精製プロセスでは、収量の決定と、ウイルスベクターの純度、有効性、安定性、および安全性などの重要な品質属性(CQA)をレポートするのにキーとなる、分析属性を決定するために、複数のアッセイが実行されます。  これらのパラメータは通常、次のようになります。(ただし、これらに限定されません。)

  • カプシド力価または粒子数
  • ゲノム数
  • ゲノム含有ウイルス粒子の割合
  • 血清型特性評価
  • 凝集体形成 
  • 不要な宿主細胞タンパク質やヌクレオチドによるコンタミ 


最初の3つのパラメータ(カプシド力価、ゲノム数、ゲノム含有ウイルス粒子の割合)は、通常、qPCR、ddPCR、ELISA、AUC、HPLC-AEX、およびTEMのうち2つ以上のアッセイを使用して測定されます。  各メソッドには、測定されたパラメータ、スループット、速度、精度、サンプル必要量に関連する固有の長所と短所があります。 

遺伝子治療: 特性評価、比較、最適化

ゼータサイザー Ultraは、AAVなどのウイルスベクターのプロセス開発において、既存の分析ワークフローで利用可能な補完的アッセイとして最適であり、総ウイルス粒子濃度、カプシド力価、カプシドサイズ、電荷、凝集体形成、熱安定性、カプシドの脱コーティングなどについて、迅速、かつラベルフリーで非破壊、小容量でオルソゴナルな測定を提供します。

粒子濃度測定には、精密で正確なサイズ分析が不可欠です。 ゼータサイザー Ultraは、3つの散乱角度を利用して、高精度の高分解能測定を実行できます。 多角度動的光散乱(MADLS)では、背面角、側面角、前面角からの散乱情報が収集され、より代表的なデータを提供する単一の高分解能粒度分布に結合されます。

サイズ排除クロマトグラフィー(SEC)は長年にわたり、高分子、タンパク質、ウイルス、多糖類、およびポリマーの分子量を測定するための重要なツールとして長い間使用されています。 OMNISECは、マルチ検出SECシステムで、カプシドやゲノム力価など、AAVのいくつかの主要な分析および品質属性に関するデータを提供できます。さらに、ゲノム含有ウイルス粒子の割合に関するデータも提供できます。 これらのデータはUV検出のみでは入手できません。これらの重要なパラメータは、ウイルスベクターの純度、有効性、安定性に関する重要な情報を提供します。

示差走査型カロリメトリー(DSC)は、市販のワクチンを含むウイルスベースの製品の特性評価および開発において実績のあるツールです。 DSCは、ウイルスベクターの複数の安定性指標に加えて、血清型IDの特徴であるカプシド分解のTmを提供し、熱安定性をマッピングし、高次構造をフィンガープリントして、ストレス、処方、またはプロセス条件の変化に応じて構造変化を検出できます。
ウイルスカプシドの安定性と機能は、絶妙なバランスで結びついています。 ウイルスカプシドは、ゲノムを封じ込めて保護し、細胞取り込みのために宿主細胞表面に結合し、細胞環境を移動するために十分な安定性を備えている必要があります。 ただし、ウイルスカプシドは、複製部位でゲノムを放出するのに十分なコンフォメーション不安定性も備えている必要があります。

AAVベクターの脱コーティングのメカニズムはまだ十分に解明されていませんが、カプシドの脱コーティングとゲノムの放出には構造的な変更が必要であると考えられます。  ウイルスベクターの脱コーティングの傾向は、重要な品質属性である感染性と相関すると仮定されています。 DSCは、多角度動的光散乱の昇温測定と組み合わせることで、緩衝液およびストレスの条件に応じたウイルスカプシドの脱コーティングの傾向を評価することができます。

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