Terapia genética

O uso de vírus como vetores de terapia celular e genética é algo complexo. Além disso, nesse campo tão acelerado, não existe um manual com orientações sobre como desenvolver métodos e dimensionar produtos e processos com segurança.  

Você se identifica com esses desafios?

• Estabelecer um conjunto de ferramentas analíticas de finalidade específica para identificar e validar os atributos essenciais de qualidade em proteínas complexas
• Identificar e implementar métodos apropriados que gerem os dados necessários para garantir a segurança, a potência e a pureza dos vetores virais
• Acompanhar as tecnologias e as abordagens mais modernas, sem deixar de reaproveitar rapidamente as ferramentas e os processos existentes 
• Manter conformidade com as diretrizes regulatórias que estão em constante evolução e variam de país para país
• Identificar a eficiência, as pessoas e os recursos para desenvolver produtos e processos inovadores 
• Superar os obstáculos relacionados a tarefas complexas, como o design de capsídeos, o controle de qualidade e a otimização de processos 
• Transmitir com eficiência as novas descobertas para o dimensionamento e a fabricação

A Malvern Panalytical oferece mais do que instrumentação líder mundial. 

O desenvolvimento de vetores virais exige ferramentas adequadas e conhecimento especializado para aplicá-las na geração dos dados necessários. Com anos de experiência auxiliando os clientes no desenvolvimento de produtos de terapia genética, nossos cientistas de aplicação têm o conhecimento que ajudará você a acessar insights revolucionários usando o seu conjunto de ferramentas analíticas.

Trabalhe conosco para superar seus desafios de terapia genética: 

• Utilize instrumentação analítica adequada para fins específicos, que identifique múltiplos atributos de qualidade críticos e que forneça métodos eficientes e compatíveis
• Conheça ferramentas para caracterizar titulação viral, proporção vazio/cheio, teor de agregação e consistência entre lotes por meio de uma abordagem ortogonal para a análise em múltiplos vetores
• Obtenha rapidamente o valor total do seu investimento em tecnologia analítica com treinamento e suporte para sua equipe
• Com experiência inigualável no uso de instrumentação avançada para aplicações de terapia genética, nossos cientistas podem atuar como uma extensão flexível da sua própria equipe
• Fornecemos serviços de desenvolvimento de métodos para que você consiga superar seus desafios específicos
• Ajudamos você a desenvolver técnicas confiáveis e replicáveis que melhoram a eficiência dos seus fluxos de trabalho 

Estamos prontos para aplicar uma combinação de instrumentação analítica e anos de experiência, a fim de fornecer suporte flexível, onde e quando você precisar, para impulsionar as terapias do futuro.

Sejam quais forem os desafios de caracterização que você esteja enfrentando, é muito provável que já tenhamos trabalhado com uma equipe exatamente como a sua, ajudando-a na implementação das tecnologias e dos métodos necessários para produzir fármacos seguros e eficazes, com mais rapidez. 

Para saber como a nossa equipe de especialistas pode acelerar o desenvolvimento do seu próximo produto e encurtar o tempo de lançamento no mercado, entre em contato conosco hoje mesmo.  

Desde o design de capsídeo, passando pela otimização das condições de processo posteriores, até testes de formulação e estabilidade e a caracterização estendida de substâncias medicamentosas e produtos medicamentosos, tecnologias como Espalhamento dinâmico de luz (DLS), Espalhamento de luz eletroforético (ELS), Espalhamento dinâmico de luz multiângulo (MADLS), Análise de rastreamento de nanopartículas (NTA), Interferometria acoplada a grade (GCI), Calorimetria de titulação isotérmica (ITC) e Calorimetria de varredura diferencial (DSC) são usadas para informar os cientistas sobre atributos analíticos e de qualidade-chave de vetores virais, possibilitando a caracterização, a comparação e a otimização de:

• Tamanho de capsídeo (DLS, NTA)
• Titulação de capsídeo ou contagem de partículas (MADLS, NTA)
• Porcentagem de partículas de vírus que contêm genoma/% de análise completa
• Formação agregada (DLS, MADLS, NTA)
• Fragmentação
• Estabilidade térmica (DLS, DSC)
• Análise da estrutura de ordem superior (DSC)
• Identificação do sorotipo (DSC)
• Revelação de capsídeo e ejeção do genoma (DLS e DSC)
• Ligação ao receptor (ITC e GCI)
• Carga (ELS)

DLS, MADLS, SEC-MALS, NTA, GCI, ITC e DSC são técnicas de quantificação sem rótulo que requerem desenvolvimento mínimo de ensaio e podem ser prontamente aplicadas em todos os estágios, fortalecendo o fluxo de trabalho analítico para o desenvolvimento da terapia genética.

Embora o processo de descoberta da terapia genética seja mais curto do que o normalmente visto na descoberta tradicional de medicamentos, o alto grau de complexidade do produto introduz desafios adicionais que devem ser abordados logo no início para garantir a entrega de produtos seguros e eficazes. Entre esses desafios estão:

• Seleção de um capsídeo viral com base nas propriedades ideais e na função
• Engenharia racional de proteínas para melhorar e modificar as propriedades e as funcionalidades do capsídeo viral original

As soluções em ambos os casos se baseiam em um conjunto abrangente de dados físico-químicos, bioquímicos e biológicos que informa sobre o desempenho do vetor viral e reatualiza o processo de seleção. 

Neste estágio, a extensa caracterização biofísica de capsídeos projetados e vetores virais usando DLS, MADLS, ITC e DSC dá suporte à avaliação confiável de métricas de qualidade importantes e interpretação dos resultados de ensaios bioquímicos e biológicos por meio de medições de tamanho e titulação de capsídeo, formação de agregados, % de medição total, ligação de receptores, estabilidade térmica e propensão à revelação de capsídeo.