Need help characterizing viral and lipid-based vectors? Sign up for our Vector Analytics Masterclass. Register now

Register now

유전자 치료

생명을 변화시키는 유전자 치료 제품을 빠르게 추적할 수 있는 분석 도구 및 전문 지식

세계 최고의 분석 기술과 전문 업계 전문 지식을 활용하여 미래의 유전자 치료법을 제공하십시오.

오늘날 유전자 치료법 개발자가 직면하고 있는 문제는 무엇입니까?

세포 및 유전자 치료 벡터로 바이러스를 사용하는 것은 매우 복잡하며, 빠르게 변화하는 이 분야에서 방법을 개발하고 제품과 프로세스의 규모를 안전하게 확장하는 데 도움이 되는 각본은 없습니다.  

이러한 문제를 인식하고 있습니까?

  • 복합 단백질의 중요한 품질 속성을 식별 및 검증하기 위한 맞춤형 분석 도구 세트 개발
  • 바이러스 벡터의 안전성, 효능 및 순도를 보장하는 데 필요한 데이터를 생성하는 적절한 방법을 파악하고 구현
  • 최신 기술 및 접근 방식에 대한 최신 동향 파악 및 기존 툴과 프로세스의 빠른 용도 변경 
  • 국가마다 달라지는 지속적으로 진화하는 규정 지침 지속적으로 준수
  • 혁신적인 제품 및 프로세스를 개발하기 위한 효율성, 인력 및 리소스 찾기 
  • 캡시드 설계, 품질 관리 및 프로세스 최적화와 같은 복잡한 작업과 관련된 난관 극복 
  • 새로운 발견의 규모 확장 및 제조로 성공적 전환

Malvern Panalytical이 도와드릴 수 있습니다.

Malvern Panalytical은 세계 최고의 기기 그 이상을 제공합니다. 

바이러스 벡터를 개발하려면 용도에 맞는 도구와 노하우를 적용해 필요한 데이터를 생성할 수 있어야 합니다. 유전자 치료 제품 개발 분야에서 다년간 고객을 지원해 온 당사의 응용 과학자들은 분석 툴박스에서 획기적인 통찰력을 얻는 데 도움을 주는 지식을 보유하고 있습니다.

유전자 치료 과제를 극복하기 위해 우리와 함께 노력하십시오. 

  • 맞춤형 분석 기기를 활용하여 여러 가지 중요한 품질 특성을 파악하고 효율적이고 규정을 준수하는 방법을 제공할 수 있습니다.
  • 여러 벡터에 대한 직교 분석 접근 방식을 통해 바이러스 적정 농도, Empty/Full 비율, 응집체 및 배치 간 일관성을 특성화하는 도구를 확인해 보십시오.
  • 팀 교육 및 지원을 통해 분석 기술에 대한 투자 가치를 신속하게 실현합니다.
  • 유전자 치료 응용 분야에 첨단 기기를 사용한 비교할 수 없는 경험을 지닌 당사의 과학자들은 귀하의 팀이 유연하게 확장된 것과 같은 역할을 할 것입니다.
  • 당사는 특정 과제를 극복하기 위한 분석법 개발 서비스를 제공합니다.
  • 당사는 신뢰할 수 있고 반복 가능한 기술을 개발하여 워크플로의 효율성을 개선할 수 있도록 지원합니다. 


당사는 분석 기기와 다년간의 경험을 결합하여 언제 어디서나 필요할 때 유연한 지원을 제공함으로써 미래의 치료법을 발전시킬 준비가 되어 있습니다.

주요 성분

문제를 극복할 준비가 되셨습니까?

어떤 특성화 과제를 대면하든 우리가 과거에 귀사와 같은 팀과 협력하여 안전하고 효과적인 의약품을 더 빠르게 만드는 데 필요한 기술과 방법을 구현하도록 이미 도와주었던 문제일 수 있습니다. 

당사의 전문가 팀이 어떻게 귀사의 차기 제품 개발을 가속화하고 출시 기간을 단축시킬 수 있는지 알아보려면 지금 바로 문의해 주십시오.  

더 자세히 알아보기

유전자 치료법 개발바이러스 캡시드 설계공정 개발
캡시드 설계에서부터 다운스트림 프로세스 조건의 최적화까지. 제형 및 안정성 검사에서 약물 물질 및 의약품에 대한 확장된 특성화까지종합적인 물리 화학적, 생화학 및 생물학적 데이터는 바이러스 벡터의 성능에 대한 통찰력을 제공하여 최적의 바이러스 캡시드를 선택하는 데 도움을 줍니다.유전자 치료 생산 공정은 엄격한 규제 요건, 품질, 일정 및 비용에 대한 기타 내부 기대치를 충족해야 하므로, 맞춤형 솔루션과 전문 지식이 필요합니다.

더 보기 

더 보기 

더 보기 

주요 솔루션

OMNISEC

고급 다중 검출기 GPC/SEC를 사용하여 절대 분자량, 분자 크기, 고유 점도 및 기타 바이러스 벡터 특성을 측정할 수 있습니다.
OMNISEC

Zetasizer Advance 시리즈

바이러스 벡터의 구조적 안정성과 바이러스 부하 방출량을 결정하는 데 도움이 되는 고급 광 산란 기술
Zetasizer Advance 시리즈

NanoSight 시리즈

다른 분석보다 더 빠르게 크기를 시각적으로 추적하고 바이러스를 계수합니다.
NanoSight 시리즈

MicroCal DSC 시리즈

바이오 의약 개발 및 제조를 위한 단백질 및 기타 생체 분자의 열 안정성 특성 파악
MicroCal DSC 시리즈

Creoptix WAVEcore

Next-generation bioanalytical instruments for drug discovery and life scien...
Creoptix WAVEcore

주요 기술

동적 광산란(DLS)

단백질, 나노입자, 고분자 및 콜로이드 분산의 입자 특성 파악을 위한 동적 광산란
동적 광산란(DLS)

전기영동 광산란(ELS)

전기영동 이동도 및 제타 전위 측정을 위한 전기영동 광산란
전기영동 광산란(ELS)

크기 배제 크래마토그래피 (SEC)

단백질 절대 분자량, 구조, 크기 및 형태 측정을 위한 크기 배제 크래마토그래피(SEC 또는 SEC-HPLC)
크기 배제 크래마토그래피 (SEC)

등온 적정 열량측정법(ITC)

분자 수준에서 기능과 메커니즘을 파악하기 위한 생체 분자의 열역학적 상호 작용과 결합 친화도에 대한 비표지 분석
등온 적정 열량측정법(ITC)

유전자 치료법 개발

캡시드 설계부터 다운스트림 프로세스 조건의 최적화, 제형 및 안정성 테스트와 약물 물질 및 약물 제품의 확장된 특성 분석에 이르기까지, 동적 광 산란(DLS), 전기영동 광 산란(ELS)다각도 동적 광 산란(MADLS), 크기배제 크로마토그래피 - 다각 광산란(SEC-MALS), 나노입자 추적 분석(NTA), Grating-Coupled Interferometry (GCI)등온 적정 열량측정(ITC)시차 주사 열량측정법(DSC) 등의 기술이 주요 분석 및 바이러스 벡터의 품질 속성을 과학자들에게 알려주어, 다음에 대한 특성 분석, 비교 및 최적화할 수 있도록 하는 데 사용됩니다.

  • 캡시드 크기(DLS, SEC, NTA)
  • 캡시드 적정 농도 또는 입자 수(MADLS, SEC, NTA)
  • 게놈 함유 바이러스 입자 비율/전체 분석 %(SEC
  • 응집체 형성(DLS, MADLS, SEC, NTA)
  • 단편화(SEC)
  • 열 안정성(DLS, DSC)
  • 고차원 구조 분석(DSC)
  • 혈청형 식별(DSC)
  • 캡시드 비코팅 및 게놈 추출(DLSDSC)
  • 수용기에 결합(ITC 및 GCI)
  • 전하(ELS)

DLS, MADLS, SEC-MALS, NTA, GCI, ITC 및 DSC는 최소한의 분석법 개발이 필요하며 모든 단계에서 즉시 적용할 수 있는 무라벨 생물물리학적 기술로서 유전자 치료 개발을 위한 분석 워크플로를 강화합니다.

바이러스 캡시드 설계 – 연구 및 조기 개발

유전자 치료의 발견 과정은 기존의 약물 발견에서 흔히 볼 수 있는 것보다 짧지만, 높은 수준의 제품 복잡성으로 인해 안전하고 효과적인 제품 공급을 보장하기 위해 조기에 해결해야 할 추가적인 과제가 발생합니다. 이러한 당면 과제 중 하나는 다음과 같습니다.

  • 최적의 속성 및 기능에 따라 바이러스 캡시드 선택
  • 오리지널 바이러스 캡시드의 속성 및 기능 개선 및 수정을 위한 합리적인 단백질 엔지니어링


두 솔루션 모두 바이러스 벡터의 성능을 알리고 선택 프로세스에 다시 제공하는 종합적인 물리화학적, 생화학적 및 생물학적 데이터 세트를 기반으로 합니다. 

이 단계에서는 DLS, MADLS, SEC-MALS, ITCDSC를 사용한 엔지니어링 캡시드와 바이러스 벡터의 광범위한 생물물리학적 특성 분석을 통해 중요한 품질 측정 지표 및 생화학 및 생물학적 분석 결과의 해석에 대한 신뢰할 수 있는 평가를 지원합니다. 이는 캡시드 크기와 적정 농도 측정, 응집 형성, % 전체 측정, 수용체 결합, 열 안정성 및 캡시드 비코팅 성향을 통해 이루어집니다.

유전자 치료 공정 개발

유전자 치료 생산 공정은 엄격한 규제 요건 및 품질, 일정 및 비용에 대한 기타 내부 기대치를 충족해야 합니다. 맞춤 솔루션은 분석 워크플로를 지원 및 강화하고 다음과 관련된 문제를 해결하기 위해 필요합니다. 

  • 높은 수준의 제품 복잡성
  • 설계 및 개발에서 유전자 전달을 위한 다양한 바이러스 벡터 
  • 상당한 변동성이 발생하는 긴 분석적 분석으로 준최적의 다운스트림 처리


다운스트림 정제 공정 전반에 걸쳐 바이러스 벡터 순도, 효능, 안정성 및 안전과 같은 주요 품질 특성(CQA)의 산출량 및 보고를 결정하는 주요 분석 특성을 확인하기 위해 여러 가지 분석을 수행합니다.  이러한 매개 변수는 일반적으로 다음과 같지만 이에 국한되지는 않습니다.  

  • 캡시드 적정 농도 또는 입자 수
  • 게놈 수
  • 게놈 함유 바이러스 입자 비율 또는 전체 분석 비율
  • 혈청형 특성 분석
  • 응집 형성 
  • 원치 않는 숙주 세포 단백질 및 뉴클레오티드에 의한 오염 


처음 세 가지 매개변수(캡시드 적정 농도, 게놈 수, 전체 분석 비율)는 qPCR, ddPCR, ELISA, AUC, HPLC-AEX 및/또는 TEM 중  두 가지 이상을 사용하여 일반적으로 측정됩니다.  각 방법에는 측정된 매개 변수, 처리량, 속도, 정확도 및 샘플 볼륨 요구 사항과 관련된 고유한 강점과 약점이 있습니다. 

유전자 치료: 특성 분석, 비교, 최적화

AAV와 같은 바이러스 벡터의 공정 개발에서 Zetasizer Ultra는 기존 분석 워크플로우에 활용할 수 있는 보완적 분석법으로 매우 적합하며, 전체 바이러스 입자 농도, 캡시드 적정 농도, 캡시드 크기, 전하, 응집 형성, 열 안정성 및 캡시드 비코팅에 대한 빠르고, 라벨이 없고 비파괴적이며 적은 부피의 직교 측정법을 제공합니다.

정확하고 정밀한 크기 분석은 입자 농도 측정에 필수적입니다. Zetasizer Ultra는 세 개의 산란 각도를 사용하여 보다 정밀하고 높은 분해능을 측정합니다. 다각도 동적 광 산란(MADLS)에서, 후방, 측면 및 전방 각도로부터 산란된 정보를 수집하여 하나의 고해상도 크기 분포로 결합하여 더 많은 대표 데이터를 제공합니다.

크기 배제 크로마토그래피(SEC)는 오래 전부터 거대분자, 단백질, 바이러스, 다당류 및 고분자의 분자량을 측정하는 주요 도구로 사용되어 왔습니다. 다중 검출 SEC 시스템인 OMNISEC는 캡시드 및 게놈 적정 농도 같은 AAV의 여러 주요 분석 및 품질 특성에 대한 데이터를 제공할 수 있으며, % 전체도 제공합니다. 이러한 데이터는 UV 검출만을 통해서는 액세스할 수 없습니다. 이 중요한 매개변수는 바이러스 벡터 순도, 효능 및 안정성에 대한 중요한 정보를 제공합니다.

시차 주사 열량측정법(DSC)은 여러 상업용 백신을 포함한 바이러스 기반 제품의 특성 분석 및 개발에 있어 잘 정립된 도구입니다. DSC는 바이러스 벡터에 대한 여러 안정성 지표 외에도, 혈청형 ID의 특징인 캡시드 비통합 TM을 제공하며, 열 안정성, 지문 고차원 구조를 매핑하고 스트레스, 제형 또는 공정 조건 변화에 대한 반응의 구조적 변화를 감지할 수 있습니다.

바이러스 캡시드 안정성과 기능이 균형 있게 고정됩니다. 바이러스 캡시드는 게놈을 포함하고 보호할 수 있을 만큼 충분히 안정적이어야 하며 세포 흡수를 위해 호스트 세포 표면에 결합하고 세포 환경을 탐색해야 합니다. 그러나 바이러스 캡시드는 복제 부위의 게놈을 방출할 수 있는 충분한 형태적 안정성도 제공해야 합니다.

AAV 벡터 비코팅의 메커니즘은 잘 알려져 있지 않지만, 캡시드 비코팅과 게놈 방출에 구조적 변화가 필요한 것으로 보입니다.  비코팅 바이러스 벡터 성향은 중요한 품질 특성인 감염성과 관련이 있는 것으로 가정됩니다. DSC는 동적 광 산란 열 램프와 함께 완충액과 스트레스 조건에 대한 바이러스 캡시드 비코팅 성향을 평가하는 데 사용할 수 있습니다.