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基因療法的發展

運用分析工具和專業知識,迅速推展足以改變生活的基因治療產品

活用世界頂尖分析技術與專家產業專業知識,實現未來的基因治療。

現今的基因治療開發人員面臨哪些挑戰?

使用病毒作為細胞和基因治療用載體的過程十分複雜,而在這個瞬息萬變的領域中,沒有任何教戰守則能協助您發展方法,並安全擴充產品和程序。  

您是否認清到這些挑戰?

  • 建立符合目標的分析工具組,以識別並驗證複雜蛋白質的重要品質屬性
  • 找出並執行適當方法,來產生確保病毒載體安全性、效價和純度所需的資料
  • 隨時掌握最新技術與作法,並以不同方式迅速重新利用現有的工具與程序 
  • 遵循因國家/地區不同而不斷演變的法規準則
  • 確保開發創新產品和程序所需的效率、人力和資源 
  • 克服殼體設計、品質控制和程序最佳化等複雜工作的相關障礙 
  • 成功將新發現轉移到垂直擴充和製造

Malvern Panalytical 能幫助您

Malvern Panalytical 不僅是提供全球頂尖儀器。 

若要開發病毒載體,必須備妥合適的工具,並且需要相關知識,才能妥善活用工具來產生所需的資料。我們擁有多年支援客戶開發基因治療產品的經驗,內部的應用科學家具有豐富知識,可協助您透過您所擁有的分析工具,取得突破性洞見。

與我們攜手合作,克服您的基因治療挑戰: 

  • 利用符合目標的分析儀器,識別多項關鍵品質屬性,並獲得高效率且符合法規的方法
  • 探索多項適用於各種載體的正交法分析工具,說明病毒力價的特性、空/全比率、聚結體含量和各批之一致性
  • 透過團隊訓練和支援,快速實現您投資於分析技術上的完整價值
  • 在基因治療應用中,我們的科學家在進階儀器運用方面擁有優異經驗,能成為您團隊的靈活助力
  • 我們提供方法開發服務,助您克服特定的挑戰
  • 我們協助您開發可靠、可重複的技術,改善工作流程的效率 


我們已準備好充分活用各式分析儀器與自身多年的經驗,隨時隨地來為您提供所需的彈性支援,以驅動未來的療程。

精選內容

您準備好克服挑戰了嗎?

無論您面臨的特性說明挑戰為何,別擔心:在大多數情況下,我們都曾與您類似的團隊合作過,並協助他們執行所需的技術和方法,快速打造安全有效的藥物產品。 

若想瞭解我們的專家團隊能如何加速開發您的下一款產品,並加速產品上市,請立即聯絡我們。  

深入探索

基因治療發展病毒殼體設計程序開發
從殼體設計到下游程序條件最佳化。從配方和穩定性測試到藥物物質和藥物產品的擴充特性說明。全面性的物理化學、生物化學和生物資料將可帶來病毒載體效能的相關洞見,協助選擇最理想的病毒殼體。基因治療生產程序必須符合嚴格的法規要求,以及其他內部對於品質、時程和成本的預期;為此,符合目標的解決方案和專家的專業知識將不可或缺。

深入瞭解 

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精選解決方案

OMNISEC

利用先進的多重偵測器 GPC/SEC 測量絕對分子量、分子尺寸、固有黏度和其他病毒載體屬性
OMNISEC

Zetasizer Advance 系列

進階光散射技術可協助您判斷病毒載體的結構穩定性和病毒載量釋放
Zetasizer Advance 系列

NanoSight 系列

以視覺方式追蹤病毒的尺寸與計數,速度較其他類型的檢測快
NanoSight 系列

MicroCal DSC 系列

說明蛋白質熱穩定性和其他用於生物製藥發展與製造之生物分子的特性
MicroCal DSC 系列

WAVEsystem

應用於藥物開發和生命科學產業或學術研究的新世代生物分析儀
WAVEsystem

精選技術

動態光散射技術 (DLS)

適用於蛋白質、奈米粒子、聚合物和膠體分散液之大小特性分析的動態光散射技術
動態光散射技術 (DLS)

尺寸篩選層析法 (SEC)

用於測量蛋白質絕對分子量、結構、大小和構形的尺寸篩選層析法 (SEC 或 SEC-HPLC)
尺寸篩選層析法 (SEC)

等溫滴定量熱法 (ITC)

可用免標記方式來進行生物分子交互作用之結合親合力與熱力學測量,以瞭解其分子層次上的功能與機制
等溫滴定量熱法 (ITC)

基因治療發展

科學家運用動態光散射 (DLS)、電泳光散射 (ELS)多角動態光散射 (MADLS)尺寸篩選層析法多角光散射 (SEC-MALS)奈米顆粒追蹤分析 (NTA)光柵耦合干涉法 (GCI)等溫滴定熱分析法 (ITC)差示掃描量熱法 (DSC) 等技術,從蛋白殼體設計、製程條件最佳化、一直到配方、穩定性測試、藥物原料與產品的深入分析,瞭解病毒載體的屬性,並可利用下列方法進行特性分析、比較以及最佳化:

  • 殼體尺寸 (DLSSECNTA)
  • 殼體力價或粒子計數 (MADLSSECNTA)
  • 含基因體之病毒粒子的百分比/百分比完整分析 (SEC
  • 聚集組成 (DLSMADLSSECNTA)
  • 片段化 (SEC)
  • 熱穩定性 (DLSDSC)
  • 高階結構分析 (DSC)
  • 血清型識別 (DSC)
  • 殼體去殼與基因體驅排 (DLSDSC)
  • 受體結合 (ITCGCI)
  • 電荷 (ELS)

DLS、MADLS、SEC-MALS、NTA、GCI、ITC 和 DSC 為免標記量化技術,只需極少的測定開發流程,並可隨時運用在任何階段,強化基因治療研發的分析工作流程。

病毒殼體設計 - 研究與早期開發

儘管基因治療的發現過程比傳統藥物發現時間還要短,但相關產品的高複雜度帶來了額外挑戰,且這些挑戰必須及早因應,以確保產品的安全性及有效性。其中的挑戰包括:

  • 根據最佳屬性和功能選擇病毒殼體
  • 透過理論蛋白質工程,改善並修改原始病毒殼體的屬性和功能


這兩種情況的解決方案皆以整套全面性的物理化學、生物化學和生物資料為基礎,可提供病毒載體效能相關資訊,並在選擇過程中給予回饋。 

在這個階段,使用 DLSMADLSSEC-MALSITCDSC 並透過殼體尺寸和力價、聚集組成、完整測量百分比、受體結合、熱穩定性和殼體去殼傾向等項目之量測結果,進行大量的工程化殼體與病毒載體擴充生物物理特性說明,有助於就重要品質指標進行有效評估,以及解讀生物化學與生物檢測結果。